Ngày 29-2, tại tọa đàm khoa học về tăng cường quản lý bệnh hiếm tại Việt Nam do Bộ Y tế và Tổng hội Y học Việt Nam tổ chức, Thứ trưởng Bộ Y tế Trần Văn Thuấn cho biết, trên thế giới hiện có khoảng 6.000 căn bệnh hiếm gây ảnh hưởng tới 300 triệu người. Trong các bệnh hiếm này có đến 80% có nguyên nhân là do di truyền.
Do tính hiếm gặp và phức tạp, bệnh hiếm là thách thức lớn đối với y học trong công tác chẩn đoán và điều trị. Chỉ có 5% bệnh hiếm có thuốc điều trị được Cục quản lý thực phẩm và dược phẩm Mỹ (FDA) phê duyệt. Chi phí điều trị bệnh hiếm thường rất cao, đa số các bệnh nhân đều không có khả năng chi trả nếu không có sự hỗ trợ từ nguồn ngân sách nhà nước hoặc từ các tổ chức và xã hội, đặc biệt là các trị liệu kéo dài.
Tại Việt Nam, hiện có khoảng 100 căn bệnh hiếm và 6 triệu người đang mắc bệnh hiếm, trong đó có tới 58% bệnh hiếm xuất hiện ở trẻ em, 30% trẻ mắc bệnh hiếm tử vong trước 5 tuổi. Cùng với đó, việc tiếp cận với liệu pháp điều trị bệnh hiếm còn chậm và gặp nhiều thách thức.
Một số ít bệnh hiếm dù có thuốc điều trị tiên tiến trên thế giới giúp điều trị được nguyên nhân cốt lõi gây bệnh là do di truyền nhưng hiện chưa được phê duyệt sử dụng tại Việt Nam, hoặc đã có thuốc nhưng người bệnh vẫn khó tiếp cận do chưa được hỗ trợ chi trả bảo hiểm. Theo lãnh đạo Bộ Y tế, để giải quyết vấn đề bệnh hiếm và nâng cao hiệu quả quản lý bệnh hiếm, rất cần sự tham gia của toàn hệ thống chính trị và xã hội vì đây là những vấn đề đòi hỏi nguồn lực lớn và sự hợp tác của nhiều bên.
Tại tọa đàm đã diễn ra ký kết biên bản ghi nhớ hợp tác giữa Cục Quản lý khám chữa bệnh, Bộ Y tế và các đối tác nhằm cải thiện chất lượng quản lý và điều trị bệnh hiếm tại Việt Nam.
