Việt Nam cũng là một trong 15 nước tham gia, nghiên cứu thử nghiệm loại thuốc này và đã hoàn tất vào ngày 30-5 vừa qua. Trong số 127 trẻ tham gia thử nghiệm thuốc Zolgensma tại các nước, Việt Nam có 20 trẻ.
Đặc biệt, kết quả thử nghiệm cho thấy, sau dùng thuốc, trong số các bệnh nhi tham gia thử nghiệm, có 2 trẻ đã đi lại được, các trẻ khác có cải thiện về vận động.
Teo cơ tủy là bệnh di truyền gây thoái hóa vận động và nguy cơ tử vong sớm do liệt cơ hô hấp ở trẻ nhỏ. Thuốc thử nghiệm Zolgensma, điều trị bệnh di truyền teo cơ tủy có giá hơn 50 tỷ đồng/liều, là loại thuốc đắt nhất trên thế giới. Loại thuốc này chỉ dùng một lần trong đời, cơ chế hoạt động là thay thế gene bị bệnh, đưa gene bình thường vào trong thần kinh tủy.
Với trẻ đã tham gia thử nghiệm thuốc, sau khi kết thúc dùng thuốc được chuyển sang giai đoạn theo dõi 5 năm tiếp theo để tiếp tục đánh giá hiệu quả của thuốc.
