Bệnh nhi được chẩn đoán Thalassemia từ 8 tháng tuổi, phải truyền máu định kỳ 3–4 tuần và dùng thuốc thải sắt từ 3 tuổi. MRI gan cho thấy tình trạng ứ sắt mức độ trung bình đến nặng. Kiểm tra HLA cho thấy trẻ phù hợp 12/12 với chị gái, nhờ đó các bác sĩ đã tiến hành ghép tế bào gốc thành công.
GS.TS Phạm Như Hiệp, Giám đốc Bệnh viện Trung ương Huế cho biết, Thalassemia là bệnh lý huyết học di truyền phổ biến. Tại Việt Nam, mỗi năm có khoảng 2.000 – 2.500 trẻ em được chẩn đoán mắc thể nặng.
Bệnh nhi mắc bệnh này phải điều trị suốt đời bằng truyền máu và thải sắt, để lại nhiều biến chứng trên tim, gan, thận, nội tiết, xương và sự phát triển thể chất, tinh thần. Ghép tế bào gốc hiện là phương pháp điều trị có thể giúp bệnh nhi khỏi bệnh hoàn toàn, chấm dứt phụ thuộc truyền máu.
