Nghiên cứu trên cho thấy loại thuốc làm từ kháng thể mang tên briquilimab không gây độc tính hay tác dụng phụ như hóa trị và xạ trị. Briquilimab nhắm tới CD117, loại protein nằm trên tế bào gốc tạo máu, kiểm soát sự phát triển của chúng. Thử nghiệm được tiến hành tại Trường Y khoa Stanford (California, Mỹ) đối với 3 trẻ em mắc chứng thiếu máu Fanconi, một rối loạn di truyền hiếm gặp có thể gây ung thư. Mỗi bệnh nhi chỉ cần một lần truyền briquilimab trước 12 ngày khi ghép tế bào gốc. Kết quả cho thấy sau 30 ngày, tế bào khỏe mạnh từ người hiến đã bao phủ gần như trọn tủy xương của các em.
Hiện nhóm nghiên cứu đang tiến hành thử nghiệm giai đoạn giữa với nhiều trẻ em mắc chứng thiếu máu Fanconi khác, đồng thời lên kế hoạch thử nghiệm trên các bệnh di truyền cần ghép tủy. Đồng tác giả chính của nghiên cứu, Tiến sĩ Y khoa Agnieszka Czechowicz cho biết, hướng điều trị này không những loại bỏ việc sử dụng xạ trị và hóa trị mà còn mang lại kết quả vượt trội.
