Gói cải cách này nhằm thay thế các quy định cũ từ năm 2001 và 2004. Mục tiêu chính là tạo ra một thị trường thuốc duy nhất, tăng cường tiếp cận thuốc an toàn, hiệu quả và giá cả phải chăng cho người dân EU. Đồng thời thúc đẩy đổi mới, giảm gánh nặng hành chính và giải quyết các vấn đề như thiếu hụt thuốc, kháng thuốc kháng sinh (AMR) và bền vững môi trường.
Một trong những trọng tâm của cải cách là thúc đẩy thuốc sinh học tương tự (biosimilars) và thuốc sinh học, vốn là các lựa chọn rẻ hơn so với thuốc gốc. Biosimilars là các thuốc sinh học tương tự có cấu trúc, hoạt tính sinh học, hiệu quả, an toàn và tính miễn dịch tương đương với thuốc gốc đã được phê duyệt, nhưng chi phí sản xuất thấp hơn nhờ không cần đầu tư nghiên cứu ban đầu lớn. Theo Cơ quan Thuốc châu Âu (EMA), biosimilars không phải là phiên bản chính xác vì chúng dựa trên vật liệu sinh học phức tạp như vi khuẩn, nấm men hoặc protein, dẫn đến một số biến đổi nhỏ trong hoạt chất. Tuy nhiên, chúng cũng phải trải qua đánh giá nghiêm ngặt theo tiêu chuẩn chất lượng, an toàn và hiệu quả giống như mọi thuốc sinh học khác tại EU.
Trong đề xuất của Ủy ban châu Âu (EC), cải cách sẽ cho phép biosimilars tiếp cận thị trường sớm hơn lên đến 2 năm so với hiện tại thông qua các ưu đãi điều chỉnh. Cụ thể, EC đề xuất giảm thời gian bảo hộ dữ liệu quy định cơ bản cho thuốc mới từ 8 năm xuống 6 năm, với các phần thưởng thêm như +2 năm nếu thuốc đáp ứng nhu cầu y tế, +1 năm nếu ra mắt ở tất cả 27 quốc gia EU trong vòng 2 năm và +6 tháng nếu có thử nghiệm lâm sàng so sánh. Tổng thời gian bảo hộ tối đa có thể lên đến 9 năm. Thời gian bảo hộ thị trường được 2 năm, nhưng tổng bảo hộ cả 2 loại này không vượt quá 12 năm. Những thay đổi này nhằm khuyến khích các công ty dược phẩm phân phối rộng rãi, đồng thời mở đường cho biosimilars vào thị trường sớm hơn, giảm giá thuốc và tăng tính khả dụng cho bệnh nhân.
Biosimilars được sử dụng rộng rãi trong điều trị bệnh mạn tính như tiểu đường, tự miễn dịch và ung thư. Theo Euronews, chẳng hạn như bệnh nhân Connie Ziegler, được chẩn đoán mắc bệnh viêm khớp dạng thấp khi cô còn nhỏ. Cô bắt đầu điều trị bệnh của mình khi mới ngoài đôi mươi. Sau đó, khoảng 10 năm trước, bác sĩ khuyên cô nên thay đổi loại thuốc thông thường sang thuốc sinh học tương tự. Giống như Connie, hàng ngàn bệnh nhân ở Đan Mạch đã chuyển sang dùng thuốc sinh học tương tự thành công trong những năm gần đây.
EMA lần đầu phê duyệt biosimilar năm 2006 và đến nay có 105 sản phẩm được chấp thuận. Cải cách sẽ tăng cường giám sát và minh bạch, đảm bảo biosimilars duy trì chất lượng cao, xóa tan lo ngại về chất lượng thấp vì giá rẻ. Các cuộc đàm phán ba bên giữa Ủy ban châu Âu, Nghị viện châu Âu và Hội đồng châu Âu đã diễn ra từ tháng 6, và dự kiến hoàn tất trong năm nay. Ngoài ra, có chương trình Critical Medicines Act ra mắt tháng 3 vừa qua nhằm tăng cường sản xuất thuốc thiết yếu, giảm phụ thuộc chuỗi cung ứng và hỗ trợ mua sắm chung. Cải cách này không chỉ mang lại lợi ích kinh tế - ước tính tiết kiệm hàng tỷ EUR cho hệ thống y tế, mà còn nâng cao sức khỏe cộng đồng bằng cách thúc đẩy biosimilars. Tuy nhiên, thách thức vẫn tồn tại, như đảm bảo an toàn môi trường (giảm chất thải dược phẩm) và chống lạm dụng bằng sáng chế.
